SERCA2a se administra mediante un vector de virus adeno-asociados - un virus inactivo que actúa como un transportador de medicamentos - en células cardiacas. La terapia estimula la producción de una enzima en las células que permite que el corazón bombee con más eficacia en personas con insuficiencia cardíaca avanzada. Después de un año de tratamiento, los pacientes que se les administró una elevada dosis de SERCA2a demostraron una mejoría o estabilización de sus síntoma. La terapia génica con SERCA2a en pacientes, independientemente de la dosis aplicada no se observaron aumento de los episodios adversos, los eventos relacionados con la enfermedad, las anormalidades de laboratorio, o arritmias en comparación con placebo.
Los adenovirus asociados han resultado ser muy novedosos en el campo de la terapia génica. Especialmente porque se integran en el genoma y puede entrar en células en división (a diferencia de los adenovirus). Además, presenta otras ventajas que le hacen un buen candidato como vector en terapia génica: no causa enfermedades en humanos y no es inmunogénico. Su principal limitación en el presente es que los vectores son difíciles de desarrollar en grandes cantidades, son difíciles de manipular y además, necesitan otros virus durante la coinfección.
"Este estudio establece un nuevo paradigma para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca clínicamente tras validar la eficacia de SERCA2a como un nuevo vía terapéutica. Además, al mostrar que los adeno-asociado son vectores seguros para usar en pacientes con insuficiencia cardiaca avanzada, el estudio anuncia una nueva era para terapia génica para el tratamiento de otras enfermedades donde su participacion podría ser viable. "
El gen SERCA2a fue creado por un equipo dirigido por Roger J. Hajjar, MD, Director de Investigación del Mount Sinai y Arthur y Janet Ross Profesor de Cardiología, Medicina, y Genetica y Medicina Celular en el Monte Sinai School of Medicine . El equipo hizo a principios de 1999 a identificar los beneficios de la SERCA2a como un tratamiento de terapia génica.
Los Centros de EE.UU. para el Control y Prevención de Enfermedades estima que hay alrededor de 5,8 millones de estadounidenses que tienen insuficiencia cardíaca. También hay 670.000 nuevos casos diagnosticados al año. Los estudios también han demostrado que de cada 5 personas con diagnóstico de insuficiencia cardiaca, uno de ellos muere dentro del primer año después del diagnóstico. El costo en Estados Unidos relacionados con la insuficiencia cardíaca se representan $ 39,2 mil millones en 2010. Esto incluye el costo del cuidado de la salud los medicamentos y la pérdida de la productividad.
_edit_188822180547080.png)
_edit_8099193296908.jpg)
